Ionis Pharmaceuticals прекращает разработку кандидата от болезни Альцгеймера при синдроме Дауна

ION269 — экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид, терапевтическое средство, таргетированное на РНК (RNA-targeted therapeutic, RTT), разработанное для снижения уровня амилоидного белка-предшественника (APP). Он представляет собой короткие синтетические фрагменты ДНК, которые связываются с матричной РНК (мРНК) гена APP и запускают её деградацию, тем самым снижая продукцию нежелательного протеина. Это особенно актуально для людей с синдромом Дауна: у них есть лишняя копия 21-й хромосомы, на которой расположен ген APP, что приводит к чрезмерному синтезу APP и раннему накоплению амилоидных бляшек в мозге.

На днях Ionis Pharmaceuticals завершила исследование фазы 1 по оценке безопасности ION269 и исключила его из своего портфеля разработок, что подтвердил представитель компании изданию Fierce Biotech. Согласно его пояснению, решение было принято на основе нескольких факторов, в частности медленного набора участников, и не связано с опасениями по поводу безопасности самого кандидата — после старта в декабре 2024 года в это испытание удалось привлечь лишь одного пациента.

При этом, по статистике, болезнь Альцгеймера развивается с возрастом более чем у половины людей с синдромом Дауна — характерные скопления амилоида и тау-белков формируются в их мозге уже к 40 годам.

После отмены программы развития ION269 Ionis Pharmaceuticals сосредоточится на других «высокопотенциальных программах» в своём неврологическом портфеле, в частности на препарате для этиотропного лечения синдрома Ангельмана.