Підібрано «потенційно революційну» комбінацію препаратів для лікування дітей з ахондроплазією

Це проміжні результати випробування 2 фази за участю 21 дитини з ахондроплазією віком від 2 до 11 років. 12 пацієнтів не отримували попереднього лікування, інші 9 були залучені до дослідження з попереднього випробування навепегрітіду.

Ефект комбінованої терапії препаратами натрійуретичного пептиду C-типу та соматотропіну почав проявлятися на 26-му тижні лікування, причому окрім прискорення зростання у дітей відзначалося покращення пропорційності тіла порівняно з вихідними даними.

Побічні явища, пов’язані з лікуванням, спостерігалися у 71,4% учасників, але жодне з небажаних явищ не призвело до припинення лікування. Найпоширенішими побічними ефектами були еритема в місці ін’єкції та назофарингіт. В жодного з учасників не відзначалася внутрішньочерепна гіпертензія.

Дослідники планують представити результати за 52 тижні лікування на початку 2026 року.

На думку деяких фахівців, навіть попередні результати описаного випробування можна вважати «потенційно революційними». Наразі дослідники працюють над визначенням оптимальних доз препаратів та тривалості курсу лікування.

Обґрунтування доцільності перевірки двох препаратів у комбінації – доказ концепції

Синергія між навепегрітідом і лонапегсоматропіном базується на їх комплементарних механізмах дії, які разом долають обмеження, спричинені мутацією гена FGFR3 при ахондроплазії. (При карликовості мутація FGFR3 блокує диференціацію хондроцитів, обмежуючи ріст кісток, навіть якщо гормон росту стимулює їх утворення.)

Лонапегсоматропін (соматропін) сприяє рекрутуванню стовбурових клітин і збільшенню кількості хондроцитів, а навепегрітид (натрійуретичний пептид C-типу -CNP), що діє як інгібітор рецепторів фактора росту фібробластів 3 (FGFR3), усуває гальмівний ефект мутації FGFR3 на ріст і диференціацію хондроцитів. Таким чином, зазначені препарати діють в кооперації: соматропін збільшує кількість хондроцитів, тоді як CNP підтримує їх функціональну активність, що в результаті забезпечує значне покращення росту дітей порівняно з монотерапією.