Ворматриджин – кандидат Praxis Precision Medicines, який стабілізує електричну активність нейронів – суттєво зменшив частоту епілептичних нападів в учасників випробування 2 фази.
Днями Praxis Precision Medicines оприлюднила результати дослідження RADIANT, в якому взяло участь 37 пацієнтів із фокальними формами епілепсії. Ворматриджин застосовувався в комбінації з одним-трьома іншими протисудомними препаратами.
За даними Praxis Precision Medicines, лікування ворматриджином протягом восьми тижнів зменшило частоту нападів у середньому на 56,3%. Компанія зазначила, що приблизно у 22% пацієнтів не відзначалося нападів протягом останніх 28 днів лікування, а сам ворматриджин «загалом добре переносився».
Примітно, що кандидат Praxis Precision Medicines не вимагав титрування.
Бостонська біофрмацевтична компанія планує представити детальні дані RADIANT на майбутній медичній конференції.
Praxis Precision Medicines також повідомила, що очікує завершити ключове дослідження з оцінки ворматриджину POWER1 в четвертому кварталі, а в третьому кварталі планує розпочати друге реєстраційне дослідження під назвою POWER2. Окрім них компанія хоче запустити ще одне випробування, POWER3, в якому ворматриджин буде оцінюватися в режимі монотерапії.
Ворматриджин (PRAX-628) – селективний низькомолекулярний інгібітор активності натрієвих каналів – таргетований на механізм, безпосередньо пов’язаний з епілепсією. На цей час розроблено й інші препарати з подібним механізмом дії, але вони потребують обережного дозування з поступовою ескалацією.
«Хоча кілька ліків, які впливають на натрієві канали, уже використовуються для лікування фокальних нападів, у цій категорії залишається значний простір для вдосконалення. Блокатор натрієвих каналів нового покоління має значний потенціал», — зазначили дослідники з Нью-Йоркського університету, що проводили RADIANT.
