Protagonist і Takeda розповіли про потенціал майбутнього блокбастера від поліцитемії вера

Русфертид — інʼєкційний міметик гепсідину, пептидного гормону, який регулює концентрацію заліза в крові і його розподіл в тканинах. Цей препарат розробляється Protagonist Therapeutics при підтримці Takeda як засіб лікування рідкісних захворювань, повʼязаних з перевантаженням залізом.

Днями Takeda та Protagonist Therapeutics оприлюднили оновлену інформацію про русфертид на одній із пленарних сесій ASCO. Йдеться про дані випробовання при поліцитемії вера, рідкісному розладу крові, що супроводжується еритроцитозом і підвищує ризик інфаркту та інсульту.

Згідно з заявою компаній, порівняно зі стандартною терапією русфертид у чотири рази покращує рівень гематокриту через 32 тижні терапії. Щодо безпеки, де раніше у препарату виникали проблеми, у групі активного лікування було зафіксовано лише один випадок новоутворення порівняно із сімома в контрольній.

62,6% пацієнтів, які отримували руфертид на додаток до стандартної терапії, підтримували рівень гематокриту нижче 45%, порівняно з 14,4% тих, хто отримував лише стандартну терапію.

«Вперше у нас є препарат, спеціально розроблений для зниження гематокриту, що є основною терапевтичною метою в спробах уникнути ризику тромботичних подій. І він робить це швидко», — розповіла керівниця онкологічного підрозділу Takeda Тереза Бітетті в інтерв’ю Endpoints News.

Як відзначив головний медичний директор Protagonist Therapeutics Артуро Моліна, підтримання рівня гематокриту нижче 45% є надзвичайно важливим показником, адже підвищення концентрації еритроцитів на один відсотковий пункт асоціюється з більшим ризиком розвитку ускладнень і смерті. За словами Моліна, пацієнти, які не отримують лікування, іноді мають рівень гематокриту в межах 50–60%.

Хоча поліцитемія вера класифікується як рідкісне захворювання, її поширеність відносно висока як для спектра орфанних хвороб. Однак щороку діагностується відносно невелика кількість нових пацієнтів, що створює не надто сприятливе з комерційної точки зору середовище. Втім, якщо русфертид буде схвалений, Takeda прогнозує, що його продажі досягнуть піку через 3-7 років і становитимуть від 1 до 2 мільярдів доларів США на рік.