Днями Sarepta Therapeutics повідомила про смерть 16-річного хлопця, якому ввели її препарат – той переніс гостру печінкову недостатність.
Sarepta Therapeutics не уточнила, де і коли стався інцидент. За словами представника компанії, «виходячи з наявної на даний момент інформації», Sarepta Therapeutics не може виключати того, що її препарат генотерапії м’язової дистрофії Дюшена Elevidys сприяв смерті пацієнта
«Ми збираємо додаткову інформацію, але виходячи з поточної інформації від лікуючого лікаря, включаючи час після лікування та клінічний перебіг, ми не можемо виключити можливість того, що Elevidys був сприяючим фактором», — заявив речник.
Цей випадок ще раз привертає увагу до безпеки препаратів генної терапії, в яких використовуються в ролі векторів аденоасоційовані віруси (AAV). Не тільки Elevidys, але й деякі з інших таких засобів пов’язувалися з серйозним ураженням печінки.
Що стосується останнього випадку, то у померлого пацієнта також було діагностовано цитомегаловірусну інфекцію, що теж може інфікувати та пошкоджувати печінку. За словами речника Sarepta Therapeutics, лікуючий лікар хлопця визначив ЦМВ як ймовірний фактор, що сприяв його смерті.
Та, власне, цю компанію давно критикували за просування на ринок «сирих» продуктів з контроверсною ефективністю. Зокрема, в 2019 році експерти ICER назвали її інший препарат від м’язової дистрофії Дюшена — Exondys 51 – дорогим, непереконливо ефективним і недостатньо безпечним.
Щодо Elevidys, то критик важчають його схвалення передчасним, оскільки до цього він не досягнув первинних кінцевих точок у двох клінічних дослідженнях.
