Palvella Therapeutics розширює дослідження з оцінки гелю на основі рапаміцину

Palvella Therapeutics планує розширити своє 24-тижневе дослідження 3 фази SELVA, включивши до нього учасників віком від трьох до пʼяти років.

Дослідження з однією групою SELVA було запущено для перевірки безводного гелю Qtorin 3,9% (рапаміцин) як засобу лікування мікрокістозних лімфатичних мальформацій – вроджених вад розвитку лімфатичних судин із порушенням диференціації. Ці неракові утворення, що характеризуються крихітними кістами та пронизані дрібними судинами, часто супроводжуються лімфореєю, болем, кровотечами та небезпечними інфекціями.

«У випадку мікрокістозних лімфатичних мальформацій дуже важливе раннє втручання, що допомагає мінімізувати тягар хвороби під час розвитку дитини, тому ми пропонуємо Qtorin для молодшої педіатричної популяції», — заявила провідний дослідник SELVA, професор дерматології та педіатрії Стенфордського університету Джойс Тенг.

Зараз Palvella Therapeutics набирає майже 40 додаткових учасників випробування. Відділ розвитку орфанних лікарських засобів FDA підтримує це дослідження грантом у розмірі до 2,6 мільйона доларів США. Реєстраційне випробування Qtorin буде проводитися у партнерстві Ligand Pharmaceuticals.

Qtorin (рапаміцин) ще не було зареєстровано FDA або будь-яким іншим регуляторним органом. Проте гель вже отримав від регулятора США позначку проривної терапії цього виснажливого генетичного захворювання, а також орфанний статус.

Palvella Therapeutics також оцінює цей експериментальний препарат у дослідженні 2 фази, TOIVA, при шкірних венозних мальформаціях.