Biohaven зазнала поразки при спінальній м’язовій атрофії

Biohaven заявила, що застосування її експериментального препарату талдефгробеп альфа, розробленого для лікування спинальної мʼязової атрофії (СМА), не забезпечило суттєвого покращення моторної функції в учасників клінічного дослідження 3 фази.

У зазначеному дослідженні, в яке було зараховано 269 осіб, брали участь як ходячи, так і неходячі пацієнти віком від 4–21 року. Результати показали відсутність статистично значимих відмінностей у показниках рухової функції між пацієнтами, які отримували експериментальний препарат, плацебо чи стандарт терапії.

Компанія вказала як потенційний фактор невдачі вищу, ніж очікувалося, реакцію на плацебо в пацієнтів не європеоїдної раси. Втім, за даними Biohaven, талдефгробеп альфа сприяв зниженню загальної маси жирової тканини при кількісному збільшенні мʼязової маси та щільності кісткової тканини порівняно з плацебо та стандартним лікуванням.

Талдефгробеп альфа інгібує активність міостатину та активіну — ключових при СМА білків, які обмежують зростання мʼязів і сприяють накопиченню жирової маси. Препарат пригнічує передачу сигналів рецепторів міостатину та активіну.

Biohaven планує обговорити з FDA про наступні кроки щодо розвитку талдефгробепа альфа та обдумує ще одне потенційне показання до цього кандидата – зниження ваги \ лікування ожиріння.