Biohaven потерпела поражение при спинальной мышечной атрофии

Biohaven заявила, что применение экспериментального препарата талдефгробеп альфа, разработанного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), не обеспечило существенного улучшения моторной функции у участников клинического исследования 3 фазы.

В данном исследовании, в которое было зачислено 269 человек, участвовали как ходячие, так и неходящие пациенты в возрасте от 4–21 года. Результаты показали отсутствие статистически значимых отличий в показателях двигательной функции между пациентами, получавшими экспериментальный препарат, плацебо или стандарт терапии.

Компания указала как потенциальный фактор неудачи более высокую, чем ожидалось, реакцию на плацебо у пациентов не европеоидной расы. Впрочем, по данным Biohaven, талдефгробеп альфа способствовал снижению общей массы жировой ткани при количественном увеличении мышечной массы и плотности костной ткани по сравнению с плацебо и стандартным лечением.

Талдефгробеп альфа ингибирует активность миостатина и активина — ключевых при СМА белков, ограничивающих рост мышц и способствующих накоплению жировой массы. Препарат ингибирует передачу сигналов рецепторов миостатина и активина.

Biohaven планирует обсудить с FDA следующие шаги по развитию талдефгробепа альфа и обдумывает еще одно потенциальное показание к этому кандидату – снижение веса и лечения ожирения.