Новий препарат реформує лікування спінальної мʼязової атрофії

Дані клінічного дослідження другої фази TOPAZ, представлені на нараді з досліджень і клінічної допомоги Cure SMA в 2021 році, показали, що експериментальний препарат Scholar Rock забезпечував клінічне поліпшення симптомів у пацієнтів із спинальною мʼязовою атрофією (СМА) 2 і 3 типів. Зокрема, 13 з 23 пацієнтів (57%) зі СМА 3 типу, які отримували монотерапію апітегромабом в дозі 20 мг / кг в поєднанні з нусінерсеном (Biogen) зберігали або покращували моторні функції, що знаходило відображення на діагностичній шкалі.

Апітегромаб (SRK-015) додатково продемонстрував хорошу переносимість. У процесі 12-місячного аналізу не було виявлено нових проблем з безпекою, включаючи найбільш часто повідомляються побічних ефектів, які виникають при лікуванні (головний біль, гіпертермія, інфекції верхніх дихальних шляхів, кашель і назофарингіт).

Результати цього дослідження допомогли перевести препарат в ключову фазу розвитку — як очікується, дослідження останньої стадії почнеться до кінця 2021 року. «В цілому, ми з великим ентузіазмом ставимося до просування програми апітегромаба і подальшого дослідження безпеки та ефективності цієї молекули, яка зможе змінити лікування пацієнтів зі СМА», — прокоментував результати TOPAZ головний дослідник Scholar Rock доктор Юнг Чьон.