Профіль безпеки єдиного препарату Geron розкритикували

Йдеться про іметелстат – олігонуклеотид, інгібітор теломерази з протипухлинною активністю, котрий пригнічує неконтрольовану проліферацію злоякісних стовбурових клітин та клітин-попередників в кістковому мозку при мієлоїдних гематологічних злоякісних новоутвореннях.

Згідно з документами, опублікованими напередодні зустрічі консультативного комітету агентства, під час дослідження ІІІ фази MDS3001 користь іметелстату не переважувала ризики його застосування у групі пацієнтів з мієлодиспластичними синдромами низького а середнього ризику – злоякісним захворюванням крові, яке нерідко супроводжується розвитком анемії, що потребує гемотрансфузій.

Побоювання американського регулятора були повʼязані з тим, що у 99% пацієнтів спостерігалися побічні ефекти, тоді як тривалість періоду часу, протягом якого пацієнти не потребували переливання крові, була досить низькою. Експерти FDA висловили сумніви, що відсутність потреби в переливанні протягом 8 тижнів з початку лікування має клінічну значущість при мієлодиспластичному синдромі цього типу. На думку фахівців, у цьому випадку клінічно значущим є період тривалістю щонайменше 16 тижнів.

Агентство також відзначило, що результати MDS3001 не підтверджують те, що препарат впливає на перебіг захворювання, включаючи повну ремісію та часткову ремісію та загальну виживаність.

«Загалом, лікування іметелстатом пов’язане з ризиками, які можна вважати суттєвими, і неясно, чи ризики лікування іметелстатом переважують потенційну користь для цільової популяції», — резюмувало FDA.

Примітно, що Geron розробляла іметелстат понад три десятки років, і наразі це її єдиний продукт. Компанія наполягає на клінічних перевагах свого препарату і стверджує, що несприятливі явища, які виникають при лікуванні іметельстатом, «піддаються управлінню».