Фармакотерапія бічного аміотрофічного склерозу: неврологи цінують ефект понад безпеку

Дослідження, яке проводила компанія Spherix Global Insights, вивчало сприйняття клініцистів щодо препаратів, які перебувають в розробці, але застосовуються за винятковими показаннями чи в клінічних дослідженнях (з огляду на руйнівний перебіг бічного аміотрофічного склерозу).

Неврологи, яких запитували про нові методи лікування бокового аміотрофічного склерозу (БАС), зізналися, що в першу чергу вони цінують такі показники, як ефективність і покращення якості життя, а не безпека.

Так, 52% опитаних неврологів вибрали ефективність стосовно уповільнення прогресування захворювання, 18% — покращення якості життя. Й лише 9% відзначили довгострокові проблеми безпеки як головний критерій вибору фармакотерапії.

Зазвичай, швидке прогресування цієї невиліковної хвороби – головний фактор у настрої щодо профілю безпеки препарату.

«У такому стані я більше налаштований на ефективність, тому що якщо ви мертві, не має значення, наскільки безпечним був препарат», — пояснив дослідникам один невролог.

88% лікарів погодилися з тим, що найбільш гострою незадоволеною потребою при БАС є розробка модифікуючих захворювання ліків. Коли їх запитали, як могли б виглядати такі майбутні препарати, неврологи найбільше були зацікавлені в молекулах з антиоксидантними і протизапальними властивостями.

Що стосується конкретних експериментальних препаратів, про які вже відомо спеціалістам, респонденти віддали перевагу

1. інгібітору RIPK1, який розробляють Eli Lilly і Rigel Pharmaceuticals – наразі його випробовують у дослідженні II фази
2. і моноклональному антитілу IgG4 від Annexon Bioscience, яке теж зараз оцінюється у дослідженні II фази.

Отже, ці два кандидати стали найбільш бажаними для неврологів препаратами, які знаходяться на стадії розробки.

Що стосується новітніх засобів, які вже отримали реєстрацію, лікарів загалом не вразив Relyvrio від Amylyx Pharmaceuticals (був схвалений у вересні 2022 року). Так, лише 26% неврологів сказали, що вони «дуже задоволені» Relyvrio як методом лікування БАС. Основною причиною відмови від призначення Relyvrio неврологи вказали його вартість, другорядними — занепокоєння щодо його ефективності, проблеми з реімбурсацією і те, що він недостатньо знайомий в клініці.