Фармакотерапия бокового амиотрофического склероза: неврологи согласны на эффективность без безопасности

Исследование, которое проводила компания Spherix Global Insights, изучало восприятие клиницистов в отношении препаратов, находящихся в разработке, но применяются по исключительным показаниям или клиническим исследованиям (учитывая разрушительное течение бокового амиотрофического склероза).

Неврологи, которых спрашивали о новых методах лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), признались, что в первую очередь они ценят такие показатели как эффективность и улучшение качества жизни, а не безопасность.

Так, 52% опрошенных неврологов выбрали эффективность замедления прогрессирования заболевания, 18% — улучшения качества жизни. И только 9% отметили долгосрочные проблемы безопасности как главный критерий выбора фармакотерапии.

Обычно быстрое прогрессирование этой неизлечимой болезни – главный фактор в настроении профиля безопасности препарата.

«В таком состоянии я больше настроен на эффективность, потому что если вы мертвы, не имеет значения, насколько безопасен препарат», — объяснил исследователям один невролог.

88% врачей согласились с тем, что наиболее острой неудовлетворенной потребностью при БАС является разработка модифицирующего заболевания лекарства. Когда их спросили, как могли бы выглядеть такие будущие препараты, неврологи больше всего были заинтересованы в молекулах с антиоксидантными и противовоспалительными свойствами.

Что касается конкретных экспериментальных препаратов, о которых уже известно специалистам, респонденты предпочли

1. ингибитору RIPK1, разрабатываемому Eli Lilly и Rigel Pharmaceuticals – сейчас его испытывают в исследовании II фазы
2. и моноклональному антителу IgG4 от Annexon Bioscience, которое тоже сейчас оценивается в исследовании II фазы.

Следовательно, эти два кандидата стали наиболее предпочтительными для неврологов препаратами, находящимися на стадии разработки.

Что касается новейших средств, уже получивших регистрацию, врачей вообще не поразил Relyvrio от Amylyx Pharmaceuticals (одобрен в сентябре 2022 года). Так, только 26% неврологов сказали, что они «очень удовлетворены» Relyvrio как методом лечения БАС. Основной причиной отказа от назначения Relyvrio неврологи указали его стоимость, второстепенными — беспокойство по поводу его эффективности, проблемы с реимбурсацией и то, что он недостаточно знаком в клинике.