Європейський регулятор знову відмовив Amylyx у реєстрації препарату проти бічного аміотрофічного склерозу

Amylyx Pharmaceuticals повторно отримала відмову після формальної переоцінки початкової негативної рекомендації CHMP, яку було надано препарату Albrioza у червні.

У той же час цей препарат, розроблений Amylyx Pharmaceuticals для уповільнення прогресування від бічного аміотрофічного склерозу (БАС), набирає обертів у США, де він активно продається під брендом Relyvrio. З моменту лончу орфанному препарату вже вдалося заробити 400 мільйонів доларів США, а за перші шість місяців цього року чистий прибуток від цього продукту становив 170 мільйонів доларів США.

За словами керівників Amylyx Pharmaceuticals, попри те, що вартість курсу лікування новим препаратом становить близько 158 000 доларів США на рік, він має високий попит і її відшкодовують багато страхових компаній.

Проте результати дослідження 2 фази Centaur, які переконали прийняти позитивне рішення FDA, не вплинули на думку європейського регулятора, який наголосив на недостатності даних у реєстраційному досьє.

Втім, це не стало великим сюрпризом для Amylyx Pharmaceuticals та її інвесторів: у травні компанія заявляла про те, що їй відомо скептичне ставлення CHMP до Albrioza.

Зараз Amylyx Pharmaceuticals проводить міжнародне КІ 3 фази Pheonix із 664 пацієнтами, результати якого, як очікується, будуть опубліковані в середині 2024 року. Pheonix допоможе зібрати недостатні дані про ефективність та профіль безпеки Albrioza.

Тим часом, після негативної рекомендації CHMP, Європейська комісія має ухвалити до кінця 2023 року остаточне рішення щодо заявки на Albrioza.