Антисмисловий олігонуклеотид Stoke Therapeutics «втратив» ефективність при аналізі випробувань

Антисмисловий олігонуклеотид STK-001 розроблявся Stoke Therapeutics для лікування синдрому Драве – форми епілепсії, часто небезпечної для життя та резистентної до стандартної фармакотерапії, яка характеризується частими важкими нападами.

В останньому випробуванні було показано, що кандидат знижує частоту судомних нападів у пацієнтів із синдромом Драве, але не так виражено, як раніше.

Оновлені дані, що при обʼєднанні результатів двох досліджень фази 1/2а STK-001, Monarch та Admiral, частота нападів у педіатричних пацієнтів знизилася на 18% між 29-м днем ​​після першої дози та трьома місяцями після останньої дози.

Цей ефект відзначався у 16 ​​пацієнтів, які отримували дози антисенсу по 45 мг тричі на місяць.

Більш ранній аналіз з тих самих випробувань, опублікований у грудні, показав, що та сама доза забезпечувала зниження нападів на 55%, хоча й у всього шести пацієнтів.

У групі дітей, які отримували по 70 мг антисенсу, частота нападів знизилася на 42%, але у цій вибірці було лише вісім пацієнтів.

У першому кварталі 2024 року Stoke Therapeutics має опублікувати додаткові дані.

У компанії зараз накопичилися й інші проблеми: її КІ за оцінкою STK-001 частково призупинено у США, де пацієнти можуть отримати лише одну дозу – 70 мг. В останньому оновленні детально описані серйозні побічні реакції, повʼязані з використанням STK-001.