Антисмысловой олигонуклеотид Stoke Therapeutics «растерял» эффективность при анализе испытаний

Антисмысловой олигонуклеотид STK-001 разрабатывался Stoke Therapeutics для лечения синдрома Драве — формы эпилепсии, часто опасной для жизни и резистентной к стандартной фармакотерапии, которая характеризуется частыми тяжелыми приступами.

В последнем испытании было показано, что этот кандидат снижает частоту судорожных приступов у пациентов с синдромом Драве, но не так выражено, как раньше.

Обновленные данные, что при объединении результатов двух исследований фазы 1/2а STK-001, Monarch и Admiral, частота приступов у педиатрических пациентов снизилась на 18% между 29-м днем после первой дозы и тремя месяцами после последней дозы.

Этот эффект отмечался у 16 пациентов, получавших дозы антисенса по 45 мг три раза в месяц.

Более ранний анализ из тех же испытаний, опубликованный в декабре, показал, что та же доза обеспечивала снижение приступов на 55%, хотя и у всего шести пациентов.

В группе детей, получавших по 70 мг антисенса, частота приступов снизилась на 42%, но в этой выборке было всего восемь пациентов.

В первом квартале 2024 года Stoke Therapeutics должна опубликовать дополнительные данные.

У компании сейчас накопились и другие проблемы: ее КИ по оценке STK-001 частично приостановлены в США, где пациенты могут получить только одну дозу — 70 мг. В последнем обновлении были подробно описаны серьезные побочные реакции, связанные с использованием STK-001.