Думка: всі препарати генної терапії повинні затверджуватися за прискореною процедурою

«Процес схвалення та виходу препарату на ринок не слід затягувати лише через недостатню кількість добровольців для досліджень», — вважає Пітер Маркс, який очолює Центр оцінки та досліджень біологічних препаратів агентства.

На його думку, концепція проведення рандомізованих клінічних досліджень не працює у випадку, коли йдеться про ліки проти рідкісних захворювань. Пітер Маркс зазначив, що процедура прискореного схвалення FDA найчастіше застосовується для виведення онкопрепаратів, але він упевнений, що цю практику слід розповсюдити на всі орфанні препарати та пропонує розробити для цих ліків нові нормативні стандарти.

ʼКоли ви проводите генну терапію для 10-20 осіб на рік, концепція рандомізованих клінічних випробувань досить швидко розвалюєтьсяʼ, — йдеться у заяві Маркса.

Як приклад він навів препарат для лікування мʼязової дистрофії Дюшенна, розроблений Sarepta Therapeutics, реєстрація якого сильно затягується через малу кількість кандидатів, які готові взяти участь у підтверджуючих КД. Тим не менш, Sarepta Therapeutics намагається домогтися схвалення своєї розробки прискореним шляхом.

Звичайно, можливо, згадка Sarepta Therapeutics — просто невдалий приклад, але дуже схоже на те, що Маркс лобіює інтереси певних фармкомпаній і йде шляхом своєї колеги Джанет Вудкок. Та свого часу скасувала рішення FDA, дозволивши Sarepta Therapeutics розпочати продаж препарату генної терапії мʼязової дистрофії Дюшенна етеплірсен на підставі мінімальних даних КД і без доказів того, що він працює.