Випробування орфанного препарату призупинили через проблеми з безпекою

Хвороба Фабрі — захворювання з незадоволеною медичною потребою, яке виникає в результаті генетичної мутації з втратою функції ліпід-розщеплюючого ферменту альфа-галактозидази (AGA). І, схоже, що розробка багатообіцяючого методу лікування цієї патології затримається: 4D Molecular Therapeutics повідомила, що припинила набір пацієнтів у два клінічні дослідження фази I/II з оцінки свого препарату генної терапії 4D-310.

4D-310 підтримує рівень ферменту дефіцитного AGA у крові та в уражених тканинах, у тому числі у клітинах міокарда. Таким чином, цей препарат здатний захистити від уражень серця, асоційованих з хворобою Фабрі.

Каліфорнійський розробник заявив, що в ході двох випробувань було виявлено три випадки атипового гемолітико-уремічного синдрому (аГУС) – життєзагрозного стану, що характеризується мікроангіопатичною гемолітичною анемією, тромбоцитопенією та гострим нирковим ушкодженням.

При цьому одному з учасників із супутньою нирковою дисфункцією був потрібний тимчасовий гемодіаліз.

Зазначається, що аГУС пройшов у всіх трьох пацієнтів протягом двох-чотирьох тижнів. Дослідження призупинять доти, доки компанія не проведе аналіз даних і, швидше за все, змінить схему експериментальної терапії.

Призупинення випробувань 4D Molecular Therapeutics – лише одна з низки невдач, які переслідують розробників передових методів лікування хвороби Фабрі. Торік відмовилася від свого кандидата, AVR-RD-01, компанія Avrobio, яку не задовольнили результати КД II фази.

Інші компанії, які розробляють ліки проти хвороби Фабрі, включають Freeline Therapeutics, Sangamo, Amicus Therapeutics та LogicBio, придбану AstraZeneca. Amicus вже зареєструвала за цим показанням пероральний препарат мігаластат, що продається під брендом Galafold.