Препарат для лечения десмоидных опухолей показал высокую эффективность в новом испытании

Для лечения десмоидных опухолей компания SpringWorks Therapeutics предлагает ингибитора гамма-секретазы нирогацестат, который был недавно проверен в испытании 3 фазы.

В исследование DeFi зачислили 142 пациента с прогрессирующими десмоидными опухолями, из которых 70 получали нирогацестат, 72 — плацебо. Базовые характеристики пациентов были в целом схожи в двух группах и репрезентативны для всей популяции пациентов с десмоидными опухолями.

Спустя два года опухоли не росли более чем у 75% пациентов, принимавших таргетный препарат, по сравнению только с 44% пациентов в группе плацебо. Нирогацестат также продемонстрировал значительное и клинически значимое преимущество перед плацебо в отношении боли, выраженности симптомов, характерных для заболевания, и физического функционирования.

В целом, препарат был связан со значительными преимуществами в отношении выживаемости без прогрессирования, объективного ответа, боли, бремени симптомов, физического функционирования и качества жизни, связанного со здоровьем. Побочные эффекты нирогацестата были распространенными, но в основном слабо выраженными. Наиболее распространенными побочными эффектами были усталость, желудочно-кишечные симптомы и кожная сыпь.

Нирогацестат имеет интересную историю: первоначально он создавался для лечения болезни Альцгеймера, но в конечном итоге оказался неэффективным. Позже он был протестирован против нескольких видов рака с одинаково неутешительными результатами.