- Категорія
- Новини
Ionis Pharmaceuticals зареєструє антисмисловий препарат за прискореною процедурою
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
272
Згідно з прес-релізом Ionis Pharmaceuticals, FDA дозволило прискорену реєстрацію олезарсену – інноваційного препарату, який може застосовуватись для лікування синдрому сімейної хіломікронемії.
Олезарсен є експериментальним антисмисловим олігонуклеотидом, розробленим для лікування гіпертригліцеридемій, механізм дії якого спрямований на інгібування синтезу аполіпопротеїну С-III. Препарат призначений для пацієнтів з підвищеним рівнем тригліцеридів, у тому числі із синдромом сімейної хіломікронемії (СХМ).
Позитивне рішення регулятора було прийнято після того, як у 2022 році компанія завершила реєстрацію в глобальному дослідженні 3 фази BALANCE за оцінкою олезарсену у дорослих пацієнтів із синдромом сімейної хіломікронемії. Ionis Pharmaceuticals планує поділитися даними дослідження BALANCE у другій половині 2023 року.
«Рішення FDA стосовно олезарсену — визнання гострої потреби в ефективному лікуванні синдрому сімейної хіломікронемії, виснажливого рідкісного захворювання з дуже обмеженими варіантами лікування та підвищеним ризиком хворобливих і потенційно смертельних загострень панкреатиту», — зазначив виконавчий віце-президент і директор з розвитку Ionis Pharmaceuticals Річард Гірі.
