Ionis Pharmaceuticals зарегистрирует антисмысловой препарат по ускоренной процедуре

Олезарсен представляет собой экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид, разработанный для лечения гипертриглицеридемий, механизм действия которого направлен на ингибирование синтеза аполипопротеина С-III. Препарат предназначен для пациентов с повышенным уровнем триглицеридов, в том числе с синдромом семейной хиломикронемии (СХМ).

Роложительное решение FDA было принято после того, как в 2022 году компания завершила регистрацию в глобальном исследовании 3 фазы BALANCE по оценке олезарсена у взрослых пациентов с синдромом семейной хиломикронемии. Ionis Pharmaceuticals планирует поделиться данными исследования BALANCE во второй половине 2023 года.

«Решение FDA относительно олезарсена – признание острой потребности в эффективном лечении синдрома семейной хиломикронемии, изнурительного редкого заболевания с очень ограниченными вариантами лечения и повышенным риском болезненных и потенциально смертельных приступов панкреатита», — отметил исполнительный вице-президент и директор по развитию Ionis Pharmaceuticals Ричард Гири.