- Категория
- Новости
Ionis Pharmaceuticals зарегистрирует антисмысловой препарат по ускоренной процедуре
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
272
Согласно пресс-релизу Ionis Pharmaceuticals, FDA разрешило ускоренную регистрацию олезарсена – инновационного препарата, который может применяться для лечения синдрома семейной хиломикронемии.
Олезарсен представляет собой экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид, разработанный для лечения гипертриглицеридемий, механизм действия которого направлен на ингибирование синтеза аполипопротеина С-III. Препарат предназначен для пациентов с повышенным уровнем триглицеридов, в том числе с синдромом семейной хиломикронемии (СХМ).
Роложительное решение FDA было принято после того, как в 2022 году компания завершила регистрацию в глобальном исследовании 3 фазы BALANCE по оценке олезарсена у взрослых пациентов с синдромом семейной хиломикронемии. Ionis Pharmaceuticals планирует поделиться данными исследования BALANCE во второй половине 2023 года.
«Решение FDA относительно олезарсена – признание острой потребности в эффективном лечении синдрома семейной хиломикронемии, изнурительного редкого заболевания с очень ограниченными вариантами лечения и повышенным риском болезненных и потенциально смертельных приступов панкреатита», — отметил исполнительный вице-президент и директор по развитию Ionis Pharmaceuticals Ричард Гири.
