Genentech надала свіжі дані щодо свого перорального препарату від спинальної мʼязової атрофії

Genentech анонсувала нові дані дворічного дослідження JEWELFISH, в якому Evrysdi (рисдиплам) оцінювався при спинальній мʼязовій атрофії (СМА) 1, 2 або 3 типи у пацієнтів у широкому віковому діапазоні – від 6 місяців до 60 років.

Усі пацієнти, зараховані до JEWELFISH, раніше отримували інші препарати для лікування СМА, зокрема Spinraza та Zolgensma.

У дослідженні взяли участь 174 особи (у тому числі 63 дорослих), 105 – з тяжкою формою захворювання та 139 зі сколіозом. За даними Genentech, 76 пацієнтів раніше лікувалися Spinraza і 14 — Zolgensma. Інші 84 раніше проходили терапію експериментальними препаратами RG7800 та олеоксимом (останній пізніше був знятий з розробки).

За результатами цього випробування повідомляється, що рисдиплам покращив або зберіг рухову функцію та забезпечив збільшення рівня дефіцитного при СМА білка. Також було показано, що підтримка рухової функції зберігалася протягом двох років терапії.

Крім того, препарат продемонстрував досить високий профіль безпеки. З найпоширеніших небажаних явищ у компанії відзначили пірексію/лихоманку, цефалгію та інфекції верхніх дихальних шляхів. До серйозних подій відносяться пневмонія та дихальна недостатність.