Орфанный препарат эффективно снизил вес при гипоталамическом ожирении

Часто это состояние обусловлено опухолью головного мозга, сдавливающей гипоталамус. Эта форма ожирения угрожает детям, перенесшим операцию на головном мозге или лучевую терапию.

После недавнего утверждения Imcivree при наследственной патологии – синдроме Барде-Бидля — Rhythm Pharmaceuticals продолжает поиски вариантов для расширения списка показаний к своему препарату. Бостонская биотехнологическая компания досрочно завершила промежуточный анализ данных КИ II фазы, проводившемуся по гипоталамическому ожирению. По заявлению разработчика, показав, что 11 из 11 пациентов, завершивших лечение, достигли первичной конечной точки — снижения ИМТ на 5% через 16 недель. Большинству пациентов удалось снизить ИМТ на 17%. 9 из 11 пациентов были детьми. 7 пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых можно было оценить чувство голода, сообщили о снижении чувства голода в среднем на 2,7 балла по 10-балльной шкале.

Глава Rhythm Pharmaceuticals Дэвид Микер отметил, что после прекращения сбора данных КИ расширили. Из 18 пациентов, включенных в КИ, четверо не продолжили участие в расширенной части исследования. 2 пациента прекратили лечение из-за побочных эффектов: 1 — на 8-й неделе из-за повышения уровня печеночных ферментов, 1 — на 13-й неделе из-за гиперпигментации кожи, известного побочного эффекта Imcivree. По его словам, что случай повышенного уровня печеночных ферментов был первым во всех КИ по Imcivree. Еще 1 пациент завершил 16-недельное лечение, но решил не продолжать его: он страдал от хронической тошноты, которая усилилась во время испытания. 1 пациент также был исключен из исследования из-за несоблюдения режима терапии.

Rhythm Pharmaceuticals опубликует полные данные по этому КИ осенью 2022-го и планирует начать исследование III фазы по новому показанию в первой половине 2023 года.

Imcivree (сетмеланотид) был впервые утвержден в ноябре 2020 года для лечения ожирения у пациентов с определенными генетическими аномалиями, провоцирующими ожирение. Это первый в своем классе специфичный агонист рецептора меланокортина 4 (MC4R), который является частью сигнального пути лептина-меланокортина, регулирующего энергетический гомеостаз и аппетит. Imcivree активирует MC4R и таким образом помогает регулировать чувство голода.

В июне, после того как Imcivree был утвержден для лечения синдрома Бардета-Бидля, Rhythm Pharmaceuticals заключила лицензионное соглашение с HealthCare Royalty ради возможности расширения очень ограниченного списка показаний этого лекарства.