Запропоновано 28 кандидатів у препарати проти бічного аміотрофічного склерозу

Вчені Insilico Medicine стверджують, що їм вдалося визначити 28 мішеней, повʼязаних із бічним аміотрофічним склерозом (БАС). 17 були вже відомі дослідникам і повʼязані з іншими захворюваннями, тоді як 11 є абсолютно новими.

Їхня робота також диференціює різні фенотипи БАС і проливає світло на механізм розвитку цього нейродегенеративного захворювання.

Виявлення більше двох десятків потенційних терапевтичних цілей стимулює нові дослідження та розробки у галузі БАС. «У той час як кандидати, які націлюються на ці нові маркери, ще не створені, їх визначення – перший і найважливіший крок», — вважає Джеффрі Ротштейн, який очолює масштабну дослідницьку програму БАС.

Серед найбільш перспективних мішеней, які спрацюють «з високою достовірністю», виділяють ген ADRA2B – інгібування його експресії допоможе пацієнтам із сімейною формою БАС та мутаціями іншого відомого гена, залученого до патогенезу БАС, SOD1. Препарати, націлені на цей ген, раніше випробовувалися при біполярному розладі, травмах головного мозку та хворобі Паркінсона.

Ще однією перспективною метою є ген NR3C1, який показав кореляцію і зі спорадичною, і сімейною формою БАС. Вже є ліки, як стимулюючі, так і пригнічують NR3C1, але в Insilico Medicine вважають, що для боротьби БАС скоріше підійде другий варіант.

БАС — виснажлива смертельна хвороба, яка вбиває протягом трьох-пʼяти років після виникнення перших симптомів. Ліків проти неї критично не вистачає. Хоча пацієнти сподіваються на новий препарат від Amylyx Pharmaceuticals, який зараз очікує затвердження FDA, він далекий від ідеального терапевтичного засобу.