Выявлено 28 кандидатов в лекарства против бокового амиотрофического склероза

Ученые Insilico Medicine утверждают, что им удалось определить 28 мишеней, которые связаны с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). 17 из них были уже известны исследователям и связаны с другими заболеваниями, в то время как 11 являются совершенно новыми.

Их работа также дифференцирует различные фенотипы БАС и проливает свет на механизм развития этого нейродегенеративного заболевания.

Выявление более двух десятков потенциальных терапевтических целей стимулирует новые исследования и разработки в области БАС. «В то время как кандидаты, нацеливающиеся на эти новые маркеры, еще не созданы, их определение – первый и важнейший шаг», — считает Джеффри Ротштейн, возглавляющий масштабную исследовательскую программу по БАС.

Среди наиболее многообещающих мишеней, которые сработают «с высокой достоверностью», выделяют ген ADRA2B – ингибирование его экспрессии поможет пациентам с семейной формой БАС и мутациями другого известного гена, вовлеченного в патогенез БАС, SOD1. Препараты, нацеленные на этот ген, ранее испытывались при биполярном расстройстве, травмах головного мозга и болезни Паркинсона.

Еще одной перспективной целью является ген NR3C1, который показал корреляцию и со спорадической, и с семейной формой БАС. Уже есть лекарства, как стимулирующие, так и подавляющие NR3C1, но в Insilico Medicine считают, что для борьбы БАС скорее подойдет второй вариант.

БАС — это изнурительная, повсеместно смертельная болезнь, убивающая в течение трех-пяти лет после появления симптомов. Лекарств от нее критически не хватает. Хотя пациенты надеются на новый препарат от Amylyx Pharmaceuticals, в настоящее время ожидающий утверждения FDA, он далек от идеального терапевтического средства.