FDA невдоволене новим лікарським засобом проти васкулітів

Згідно з прогнозами, щорічні продажі Tavneos перевищать позначку 600 мільйонів доларів через пʼять років, але зараз у FDA зʼявилися до нього питання. Стало відомо, що регулятор не впевнений у клінічних даних компанії на підтримку авакопана: науковий комітет FDA виявив у досьє кілька «проблемних моментів, і це викликало невизначеність щодо інтерпретації цих даних та клінічної значущості цих результатів».

Новий препарат Tavneos показаний для додаткової терапії дорослих пацієнтів із важким гострим ANCA-асоційованим васкулітом у поєднанні зі стандартною терапією. На жаль, застосування цих ліків не дозволяє відмовитися від кортикостероїдів.

Річ у тому, що лікування ANCA-васкулітів передбачає використання імуносупресантів з високими дозами кортикостероїдів, а також плазмаферезу або пересадку нирки. Рецидив відбувається протягом 6-18 місяців у третини пацієнтів; через 3-5 років – у майже половини. 11-16% пацієнтів помирають у перший рік після встановлення діагнозу, що повʼязують саме із застосуванням високих доз кортикостероїдів.

Васкуліти – група патологій, що характеризуються ушкоджуючим запаленням\\лейкоцитозом у стінках судин, що призводить до крововиливу, ішемії та некрозу внаслідок втрати цілісності судини та порушення його просвіту. У багатьох випадках причину васкуліту встановити не вдається, але, як правило, цей стан потребує швидкого лікування. У випадку ураження дрібних судин васкуліт може бути повʼязаний з антинейтрофільними цитоплазматичними антитілами (ANCA) – аутоантитілами проти антигенів у цитоплазмі нейтрофілів і моноцитів. ANCA-асоційовані васкуліти поділяються на інші варіанти: мікроскопічний поліангііт (MPA), гранулематоз з поліангітітом (GPA), еозинофільний гранулематоз з поліангіїтом (EGPA).

Авакопан — низькомолекулярний селективний блокатор рецептора 1 компонента 5a системи комплементу (C5aR1, CD88), що пригнічує C5a-опосередковану активацію та міграцію нейтрофілів. Білковий фрагмент C5a, продукт розщеплення компонента 5 системи комплементу (C5), є потужним медіатором запалення за рахунок заохочення активації комплементу, утворення мембраноатакуючого комплексу та викиду гістаміну.

У Європі Tavneos схвалено для лікування дорослих з важким активним грануломатозом з поліангіїтом або мікроскопічним поліангінітом у складі комбінованої терапії (у поєднанні з ритуксімабом або циклофосфамідом ) з 2022 року. У США Tavneos затверджено з жовтня 2021-го. Для американських пацієнтів річний курс лікування ANCA-асоційованого васкуліту за допомогою Tavneos коштує приблизно 180 000 доларів.