FDA выразило недовольство новым лекарством от васкулитов

Согласно прогнозам, ежегодные продажи Tavneos превысят отметку в 600 миллионов долларов через пять лет, однако у FDA появились к нему вопросы. Стало известно, что регулятор не уверен в клинических данных компании в поддержку авакопана – комитет FDA выявил в досье несколько «проблемных областей, что вызвало неопределенность в отношении интерпретируемости этих данных и клинической значимости этих результатов».

Новый препарат Tavneos показан для дополнительной терапии взрослых пациентов с тяжелым острым ANCA-ассоциированным васкулитом в сочетании со стандартной терапией. К сожалению, применение этого лекарства не позволяет отказаться от кортикостероидов.

Дело в том, что лечение ANCA-васкулитов предполагает использование иммуносупрессантов с высокими дозами кортикостероидов, а также плазмафереза или пересадку почки. Рецидив случается в течение 6-18 месяцев у трети пациентов; через 3-5 лет – почти у половины. 11–16% пациентов умирают в первый год после постановки диагноза, что связывают с применением высоких доз кортикостероидов.

Васкулиты – группа патологий, характеризующихся повреждающим воспалением \ лейкоцитозом в стенках сосудов, что приводит к кровоизлиянию, ишемии и некрозу в результате потери целостности сосуда и нарушению его просвета. Во многих случаях причину васкулита установить не удается, но, как правило, это состояние требует быстрого лечения. В случае поражения мелких сосудов васкулит может быть связан с антинейтрофильными цитоплазматическими антителами (ANCA) — аутоантителами против антигенов в цитоплазме нейтрофильных гранулоцитов и моноцитов. ANCA-ассоциированные васкулиты делятся на другие варианты: микроскопический полиангиит (MPA), гранулематоз с полиангиитом (GPA), эозинофильный гранулематоз с полиангиитом (EGPA).

Авакопан \ Tavneos — низкомолекулярный селективный блокатор рецептора 1 компонента 5a системы комплемента (C5aR1, CD88), подавляющий C5a-опосредованную активацию и миграцию нейтрофилов. Белковый фрагмент C5a, продукт расщепления компонента 5 системы комплемента (C5), классифицируется как медиатор воспаления.

В Европе Tavneos утвержден для лечения взрослых с тяжелым активным гранулематозом с полиангиитом или микроскопическим полиангиитом в составе комбинированной терапии (в сочетании с ритуксимабом или циклофосфамидом) с 2022 года. В США Tavneos утвержден с октября 2021-го. Для американских пациентов годовой курс лечения ANCA-ассоциированного васкулита при помощи Tavneos стоит примерно 180 000 долларов.