Novo Nordisk планує лікувати транстиретиновий амілоїдоз

PRX004, кандидат Prothena, який знаходиться в центрі угоди загальною вартістю $ 1,2 мільярди, являє собою гуманізоване моноклональне антитіло до амілоїдних білків.

Наразі PRX004 розробляється для лікування сімейної амілоїдних кардіоміопатії — стану, який недостатньо діагностується і потенційно фатальний у випадку цього спадкового захворювання. Завдяки унікальному механізму «виснаження» амілоїдів PRX004 може стати новим варіантом лікування кардіоміопатії, що супроводжує транстиретиновий амілоїдоз.

За умовами угоди, Novo Nordisk виплатить ірландській Prothena $100 мільйонів авансу; решта суми традиційно розподілена у вигляді поетапних платежів, відповідним віхам розвитку.

На цей час PRX004 вже підготовлений до переходу в другу фазу розвитку. Так, експериментальний препарат щойно завершив відкрите дослідження I фази, в якому підтвердив безпеку в різних, в тому числі максимальних дозах, а також забезпечив поліпшення систолічної функції у 21 добровольця з сімейною кардіоміопатією, що супроводжує транстиретиновий амілоїдоз.