AstraZeneca определилась с ключевым орфанным направлением

Британская компания выложит 30 миллионов долларов авансом и 730 миллионов долларов в виде промежуточных платежей за глобальные права на экспериментальный препарат компании Neurimmune NI006.

NI006 – уже второй препарат-кандидат для лечения редких болезней, который британская компания покупает в течение нескольких месяцев. Заключив последнюю сделку, AstraZeneca поставила во главу своей линейки орфанных препаратов транстиретиновый амилоидоз (ATTR) и его фатальное осложнение, известное как семейная амилоидная кардиомиопатия.

NI006 представляет собой антитело, которое связывается с неправильно свернутыми формами белка транстиретина, образующими фибриллы, что инициирует их элиминацию макрофагами.

Ожидается, что NI006 сможет конкурировать с продуктом Pfizer Vyndaqel/Vyndamax (тафамидис), который был одобрен по показанию «семейная амилоидная кардиомиопатия» несколько лет назад. За первые девять месяцев 2021 года продажи Vyndaqel/Vyndamax составили почти 1,5 миллиарда долларов США, превысив финансовые прогнозы самой Pfizer.

Действие тафамидиса отличается от NI006 – он не выводит, а стабилизирует неправильно свернутые белки.

Недавно британская компания подписала лицензионное соглашение на 3,1 миллиарда долларов с Ionis, дающее ей права на эплонтерсен, «апгрейд» уже продаваемого Ionis препарата Tegsedi (инотерсен), показанного для лечения полинейропатии при ATTR.

Эплонтерсен – антисмысловой олигонуклеотид, ингибитор экспрессии преальбумина, по прогнозам, в случае одобрения станет блокбастером стоимостью более 1 миллиарда долларов США. Он разрабатывается для лечения как ATTR-кардиомиопатии, так и для полинейропатии.