Випробування онкопрепарату зупинено після смерті пацієнта

Біотехнологічна компанія Kura повідомила, що дослідження фази Ib, в якому перевірявся її засіб для лікування гострого мієлоїдного лейкозу KO-539, буде зупинено. Пауза продовжиться як мінімум на той час, поки вчені компанії та FDA розслідуватимуть смерть одного з учасників. Однак пацієнти, які вже приймають препарат, відомий також як типіфарніб, можуть продовжувати його застосування.

Типіфарніб (KO-539) — інгібітор фарнезилтрансферази, який пригнічує Ras-кіназу на етапі посттрансляційної модифікації, перш ніж кіназний сигнальний шлях стане гіперактивним. Цей препарат пригнічує пренілювання кінцевого CaaX-мотиву, тим самим не дозволяючи Ras-протеїну приєднуватися до клітинної мембрани, а без цього той не здатен передавати сигнали від мембранних рецепторів.

На думку фахівців Kura, смерть була, швидше за все, спровокована диференціювальним синдромом, відомим небажаним явищем, повʼязаним із застосуванням певних агентів, які часто використовують у терапії гострого мієлоїдного лейкозу (ОМЛ).

Диференціювальний синдром — дуже небезпечне ускладнення, котре розвивається при лікуванні гострого лейкозу транс-ретиноївою кислотою (третиноїном) та триоксидом мишʼяку, а також інгібіторами меніну.

«Відомо, що диференціювальний синдром є побічним ефектом, повʼязаним із певними терапевтичними агентами, і ми хочемо, щоб лікарі були повністю поінформовані та готові реагувати на ці події у разі їх виникнення. Ґрунтуючись на сукупності доклінічних та клінічних даних, ми, як і раніше, вважаємо, що KO-539 може задовольнити значні незадоволені медичні потреби пацієнтів із ОМЛ», – заявив генеральний директор Kura Трой Вілсон.