Основатель Moderna обратил внимание на муковисцидоз

Основатель Moderna обратил внимание на муковисцидоз

Известная группа по защите интересов пациентов объединилась с Flagship Pioneering, биотехнологическим инкубатором, основавшим Moderna и более двух десятков других медицинских проектов, чтобы разработать новые методы лечения муковисцидоза.

Партнеры будут получать финансирование от Cystic Fibrosis Foundation и различных фармкомпаний. В целом Cystic Fibrosis Foundation рассчитывает инвестировать в этот проект до 110 миллионов долларов США.

В рамках этого сотрудничества будет создано несколько новых биотехнологических стартапов, которые будет контролировать Flagship Pioneering.

С 2012 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило четыре лекарства, которые, по словам их разработчика, Vertex Pharmaceuticals, способны лечить примерно 90% пациентов с муковисцидозом. Тем не менее Vertex и Cystic Fibrosis Foundation не забыли об остальных 10%.

Инкубатор Flagship Pioneering уже сотрудничал с Tessera Therapeutics, которая продвигает новые, более прицельные, техники редактирования генома. Применительно к муковисцидозу есть надежда, что технология Tessera Therapeutics поможет «починить» дефекты CFTR – гена, мутировавшего при муковисцидозе.

Кроме этого, Flagship Pioneering исследует методы таргетной терапии и РНК-технологии, которые также могут помочь в поиске более эффективных лекарств от муковисцидоза.