Топ-7 рішень FDA, яких очікують у другій половині 2023 року

BioSpace виділив найзначніші в галузі проекти, які очікують на рішення регулятора, які той має прийняти до Нового року.

1. Депресія: зуранолон від Biogen та Sage Therapeutics

Цього літа — 5 серпня — Biogen та Sage Therapeutics дізнаються, чи стане зуранолон першими швидкодіючими ліками для лікування великого депресивного розладу та післяпологової депресії.

За даними Biogen, зуранолон є нейроактивним стероїдом, який діє як алостеричний модулятор ГАМК-рецепторів. В опорних клінічних дослідженнях цей кандидат показав швидке та стійке покращення симптомів «великої» депресії, забезпечивши статистично значуще зниження симптомів депресії порівняно з плацебо. Аналогічним чином зуранолон досягла первинних і ключових вторинних кінцевих точок у дослідженні III фази при післяпологовій депресії, показавши статистично значуще зменшення симптомів через три дні при прийомі зі стандартним антидепресантом.

Більшість ажіотажу навколо зуранолону походить з його швидкодіючої природи. У разі схвалення це буде перше на ринку експрес-засіб від депресії (існуючі препарати потрібно приймати протягом 6-8 тижнів, перш ніж їх ефект стане відчутним).

2. Недрібноклітинний рак легені: підшкірна версія Tecentriq від Roche

Roche планує впровадити підшкірну версію свого онкоблокбастера Tecentriq насамперед для лікування пацієнтів з недрібноклітинним раком легені (НДРЛ). Американський регулятор має вирішити долю нової форми старого препарату 15 вересня.

Дані дослідження III фази Mscin001, опублікованого у серпні 2022 року, показали, що підшкірний препарат не поступається версією для внутрішньовенного введення у пацієнтів із запущеним НДРЛ. Крім того, за словами Roche, п\к-форма Tecentriq скоротила час лікування ʼвсього до декількох хвилин порівняно з годиною при внутрішньовенному вливанніʼ.

3. Лікування спадкового транстиретинового амілоїдозу: патісиран від Alnylam та еплонтерсен від Ionis/AstraZeneca

Суперники в цій ніші Alnylam та Ionis/AstraZeneca шукають нові свідчення для своїх орфанних ліків. Перша компанія націлилася на кардіоміопатію, повʼязану з транстиретиновим амілоїдозом (ATTR), Ionis та AstraZeneca – на ATTR-полінейропатію (ATTRv-PN).

Патісиран — терапевтичний антисмисловий олігонуклеотид, що вже схвалений для лікування ATTRv-PN, для цього показання він продається під брендом Onpattro. При АТТР з кардіоміопатією патисиран справив сприятливий ефект як на функціональність, так і на якість життя порівняно з плацебо після 12 місяців спостереження.

Ionis і AstraZeneca сподіваються зайняти цю частку ринку за допомогою еплонтерсену, а також «антисенсу». У дослідженні ІІІ фази у 47% пацієнтів, які приймали цей препарат, спостерігалося покращення симптомів невропатії.

FDA винесе за цими препаратами вердикти 8 жовтня та 22 грудня відповідно.

Враховуючи, що обидва продукти відносяться до ЛЗ, що модифікують перебіг захворювання, існує ненульова ймовірність розширення спектра їх показань за рахунок профілактики спадкового транстиретинового амілоїдозу серед безсимптомних носіїв гена мутантного транстиретину.

4. Прогресуюча меланома: Lifileucel від Iovance Biotherapeutics

Адоптивна клітинна терапія, заснована на пухлинно-інфільтруючих лімфоцитах, або TIL – новий тренд у лікуванні меланоми, але на сьогоднішній день жодна біотехнологічна компанія не довела жодного такого проекту до фінішної прямої за цим показанням. Ситуація може змінитись у листопаді, коли FDA винесе своє рішення щодо препарату Iovance Biotherapeutics, який та намагається зареєструвати при прогресуючій меланомі.

Lifileucel може стати першим варіантом лікування для пацієнтів, у яких неоперабельна або метастатична меланома прогресувала під час або після попередньої терапії інгібіторами контрольних точок та препаратами таргетної терапії.

5. Бічний аміотрофічний склероз: NurOwn від BrainStorm

Друга пʼятниця грудня може ознаменувати кінець довгого шляху для NurOwn – амбітного проекту BrainStorm Cell Therapeutics, що є препаратом на основі мезенхімальних стовбурових клітин.

Американо-ізраїльська компанія вперше спробувала зареєструвати його як засіб від бічного аміотрофічного склерозу (БАС) у 2021 році. Але FDA тоді заявило, що дослідження ІІІ фази було непереконливим.

У листопаді 2022 року американський регулятор знову відхилив заявку на NurOwn – цього разу через виробничі, клінічні та статистичні проблеми. BrainStorm Cell Therapeutics опротестувала це рішення та таки подала реєстраційне досьє.

6 та 7. Серповидноклітинна анемія: exa-cel від CRISPR Therapeutics \ Vertex та lovo-cel від bluebird bio

Ексагамглоген аутотемцел (exa-cel) являє собою аутологічні гематопоетичні стволові клітини, модифіковані ex vivo системою CRISPR-Cas9. Пацієнту потрібно лише одноразове вливання препарату. Цей препарат також можуть затвердити при трансфузійно-залежній бета-таласемії.

По пʼятах за Vertex та CRISPR йде bluebird bio, яка готується до схвалення вже третього свого продукту. Як і exa-cel, lovo-cel є ті ж модифіковані кровотворні клітини, які потрібно вводити всього один раз.

Пацієнти з тяжкою серповидноклітинною анемією можуть отримати два нові варіанти лікування до кінця цього року: 8 та 20 грудня відповідно.