орфанные препараты

Исследователи из США обнаружили новую небольшую молекулу, которая может принести пользу людям с серповидно-клеточной анемией, которые не реагируют на лечение гидроксимочевиной.

Американский фармрегулятор одобрил применение орфанного препарата, принадлежащего компании Zevra Therapeutics.

Европейский регулятор отклонил регистрационную заявку на первое в своем роде лекарственное средство, разработанное Apellis Pharmaceuticals для лечения редкой болезни глаз, несмотря на многочисленные попытки компании доказать преимущества этого препарата.

Первая доза экспериментального средства была введена первому пациенту в апреле 2023 года. Теперь компания готова поделиться результатами лечения.

Компании заключили партнерское соглашение для продажи Aspaveli – орфанного лекарственного средства, предназначенного для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Travere Therapeutics получила полное одобрение на препарат Filspari для лечения IgA-нефропатии.

Согласно заявлению Biogen, более высокая доза препарата для лечения спинальной мышечной атрофии достигла первичной конечной точки клинического исследования.

Arrowhead Pharmaceuticals освещает ключевые данные фазы 3 по оценке плозасирана у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии.

Vaderis Therapeutics AG обнародовала положительные результаты рандомизированного плацебо-контролируемого исследования с определением дозы, в котором проверялся ее кандидат, разработанный для лечения наследственной геморрагической телеангиэктазии.

Спустя всего несколько месяцев после покупки Timber Pharma LEO Pharma обнаружила «брак» в ведущем активе поглощенной компании – он не прошел испытание 3 фазы.

Медицинские, отраслевые и пациентские организации считают, что новые правила проведения испытаний угрожают разработке препаратов для лечения редких заболеваний.

Еврорегулятор одобрил ферментное средство Adzynma для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (cTTP).