Arrowhead представила ключевые данные исследования 3 фазы своего липидного препарата

Arrowhead вложила много усилий в своего кандидата siRNA до такой степени, что отложила другой актив, зодасиран, чтобы сосредоточиться на выводе плозасирана на рынок. Компания находится в гонке разработок с Ionis Pharmaceuticals, у которой есть собственный терапевтический препарат на основе РНК для лечения липидных заболеваний.

В ключевой вторичной конечной точке исследования PALISADE фазы 3 с участием 75 пациентов при синдроме семейной хиломикронемии (FCS) менее 5% пациентов, принимавших плозасиран, имели эпизод острого панкреатита в течение 12 месяцев по сравнению с 20% в группе плацебо, согласно результатам, представленным в понедельник на ежегодном собрании Европейского общества кардиологов в Лондоне.

Напротив, антисмысловой олигонуклеотид олезарсен компании Ionis сократил случаи острого панкреатита на 100% в исследовании BALANCE 3 фазы при FCS, согласно данным, обнародованным год назад. Обновленные в апреле результаты показали, что в группе олезарсена 80 мг был один эпизод острого панкреатита и еще один в группе 50 мг. Данные о панкреатите важны, поскольку эти события могут быть опасны для жизни пациентов с FCS и приводить к госпитализации.

Но соответствующие испытания Ionis и Arrowhead тестировали пациентов с разной историей панкреатита на исходном уровне.

Роберт Розенсон, исследователь PALISADE и директор отделения кардиометаболики больницы Mount Sinai, сказал, что трудно различить результаты Arrowhead и Ionis, поскольку снижение острого панкреатита было «драматическим» в обоих испытаниях.

Скорее, основное различие между препаратами, которое может повлиять на предпочтения врача и пациента, заключается в частоте приема, сказал Розенсон в интервью Endpoints. Плозасиран вводят каждые три месяца, а олезарсен — каждые четыре недели.

Основываясь на результатах данного исследования, Arrowhead планирует подать заявку на регистрацию препарата к концу 2024 года.