Первый препарат от наследственной геморрагической телеангиэктазии успешно завершил испытание

Наследственная геморрагическая телеангиэктазия (НГТ) – орфанное заболевание, считающееся вторым в мире по распространенности наследственным расстройством свертывания крови, но несмотря на это не имеет утвержденных методов патогенетического лечения. Почти все пациенты с НГТ страдают непредсказуемыми, часто частыми и изнурительными носовыми кровотечениями, которые считаются наиболее информативным показателем общей активности заболевания.

Vaderis Therapeutics – первая компания, предложившая свой вариант лечения наследственной геморрагической телеангиэктазии, разработав VAD044 – пероральный аллостерический ингибитор протеинкиназы В\\AKT с режимом приема один раз в сутки.

В последнем испытании VAD044 приняли участие 75 пациентов с НГТ, которых распределили в группы 30 или 40 мг VAD044 и плацебо; лечение продолжалось в течение 12 недель.

В конце исследования пациенты, получавшие дозу 40 мг, показали клинически значимое уменьшение частоты, продолжительности и дней без носовых кровотечений. Также наблюдался регресс сосудистых поражений, связанных с заболеванием.

Разработчик препарата сотрудничает с регуляторными органами для запуска клинического исследования по оценке VAD044 следующей фазы.

Vaderis Therapeutics – швейцарская биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая методы лечения редких и орфанных заболеваний, связанных с сосудистыми мальформациями (пороками развития сосудов).