Takeda зарегистрировала в ЕС препарат для лечения редкой болезни

Положительное решение Европейской комиссии относительно средства заместительной ферментной терапии Adzynma основывалось на исчерпывающих данных испытания III фазы и продолжении исследования по оценке препарата, что демонстрирует его эффективность и безопасность.

В ключевом испытании III фазы у 45 пациентов, получавших Adzynma, не наблюдалось никаких острых явлений cTTP. Сообщалось об одном остром событии у 46 пациентов, получавших терапию на основе плазмы. Кроме того, у одного пациента наблюдался подострый cTTP во время лечения Adzynma по сравнению с 7 событиями у шести субъектов, получавших терапию на основе плазмы.

Профиль безопасности Adzynma также признан благоприятным по сравнению с терапией на основе плазмы. Наиболее распространенными побочными реакциями были диарея, головные боли, головокружение, тошнота, инфекции верхних дыхательных путей и мигрень.

Несколько ранее это лекарственное средство получило одобрение от FDA и Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии (MHLW).

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура – ​​это редкое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента ADAMTS13. Оно характеризуется повреждением эндотелии сосудов, образованием микротромбов в мелких сосудах и сопровождается тромбоцитопенией и анемией. Пациенты с ТТП могут страдать от усталости, одышки, боли в животе, нарушения сознания и т.д.