орфанные препараты

Американский фармрегулятор одобрил применение орфанного препарата, принадлежащего компании Zevra Therapeutics.

Европейский регулятор отклонил регистрационную заявку на первое в своем роде лекарственное средство, разработанное Apellis Pharmaceuticals для лечения редкой болезни глаз, несмотря на многочисленные попытки компании доказать преимущества этого препарата.

Первая доза экспериментального средства была введена первому пациенту в апреле 2023 года. Теперь компания готова поделиться результатами лечения.

Компании заключили партнерское соглашение для продажи Aspaveli – орфанного лекарственного средства, предназначенного для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии.

Travere Therapeutics получила полное одобрение на препарат Filspari для лечения IgA-нефропатии.

Согласно заявлению Biogen, более высокая доза препарата для лечения спинальной мышечной атрофии достигла первичной конечной точки клинического исследования.

Arrowhead Pharmaceuticals освещает ключевые данные фазы 3 по оценке плозасирана у пациентов с синдромом семейной хиломикронемии.

Vaderis Therapeutics AG обнародовала положительные результаты рандомизированного плацебо-контролируемого исследования с определением дозы, в котором проверялся ее кандидат, разработанный для лечения наследственной геморрагической телеангиэктазии.

Спустя всего несколько месяцев после покупки Timber Pharma LEO Pharma обнаружила «брак» в ведущем активе поглощенной компании – он не прошел испытание 3 фазы.

Медицинские, отраслевые и пациентские организации считают, что новые правила проведения испытаний угрожают разработке препаратов для лечения редких заболеваний.

Еврорегулятор одобрил ферментное средство Adzynma для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (cTTP).

Швейцарская компания получила от FDA ускоренное одобрение для орфанного препарата Fabhalta (иптакопан) в качестве средства лечения редкого прогрессирующего заболевания почек – IgA-нефропатии.