fda

После того, как в марте для лечения редкого генетического заболевания был одобрен препарат генотерапии Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центра оценки и изучения биологических препаратов (CBER) доктор Питер Маркс получил имейл от главы FDA доктора Роберта Калиффа.

Как и раньше, самой распространенной проблемой, ведущей к отзыву, стали критические отклонения от стандартов GMР.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) – одно из наитяжелейших заболеваний с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Свой вариант лечения БАС предложила малоизвестная компания Amylyx Pharmaceuticals, разработавшая комбинацию из фенилбутирата натрия и тауроурсодезоксихолевой кислоты.