Вирусный вектор в препарате Bluebird Bio может быть небезопасным

Bluebird Bio приняла решение приостановить лонч своего первого продукта – препарата для лечения бета-талассемии Zynteglo – после того, как в ходе испытаний были выявлены два случая онкозаболеваний.

Так, в исследовании фазы 1/2 у пациентов с серповидно-клеточной анемией было выявлено два случая гематологического рака: острый миелоидный лейкоз и миелодиспластический синдром.

В целом, это плохой знак для этого поколения инновационных лекарств: как считают некоторые эксперты, это может вызвать новую волну опасений безопасности вирусных векторов, используемых для создания препаратов генной терапии.

В частности, с повышенным риском вторичного (опосредованного переносчиками) рака связывали использование лентивирусов – распространенных транспортных средств для доставки «препарата» в целевой ген. В препарате как раз Bluebird Bio используется лентивирусный вектор BB305

В целом, существует давнее опасение, что любой метод терапии, предполагающий вмешательство в ДНК, может запустить непредсказуемый процесс канцерогенеза. (Например, транспортные вирусы могут внедриться в не тот участок кода и спровоцировать опасную мутацию, которая, в свою очередь, «запустит» развитие злокачественной опухоли.)