Agios Pharmaceuticals расширит использование Pyrukynd на лечение разновидности гемолитической анемии

Дефицит пируваткиназы — это редкое генетическое заболевание, подтип гемолитической анемии, которое характеризуется преждевременной дегенерацией эритроцитов.

На днях Agios Pharmaceuticals заявила, что Pyrukynd достиг первичной конечной точки в регистрационном исследовании ACTIVATE-Kids, в котором участвовали 30 детей в возрасте от 1 года и старше, которым не проводили регулярные переливания крови.

Согласно данным компании, у 6 из 19 пациентов, получавших Pyrukynd, наблюдалось устойчивое повышение (≥1,5 г/дл) уровня гемоглобина к 20-й неделе лечения. В то же время ни один из 11 пациентов в группе плацебо не достиг значительного повышения уровня гемоглобина.

Примечательно, что в прошлом году Pyrukynd не смог достигнуть первичной конечной точки в отдельном исследовании третьей фазы, в котором участвовали дети с дефицитом пируваткиназы, которым регулярно проводились гемотрансфузии.

Теперь, получив положительный результат, Agios Pharmaceuticals планирует зарегистрировать Pyrukynd для лечения детей с дефицитом пируваткиназы на основе данных обоих исследований третьей фазы, несмотря на то что в прошлом году препарат не достигал первичной конечной точки.

Перед этим компания подала регистрационную заявку на одобрение Pyrukynd при талассемии, направив соответствующие документы в FDA, а также к регуляторам ЕС, Саудовской Аравии и ОАЭ.

Pyrukynd уже одобрен в США для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы. Agios Pharmaceuticals также оценивает его при других гематологических расстройствах, включая серповидно-клеточную анемию.

Pyrukynd (митапиват) — алостерический модулятор пируваткиназы R (PKR), фермента эритроцитов, ответственного за гликолиз. Novo Nordisk разрабатывает конкурентный препарат этовават, который она получила в 2022 году путем поглощения Forma Therapeutics. В настоящее время этовават готовится к регистрационным исследованиям при серповидно-клеточной анемии.