Британские пациенты с серповидноклеточной анемией будут обеспечены препаратом генной терапии Casgevy

Недавно NICE опубликовал окончательный проект руководства, рекомендуя, чтобы Национальная служба здравоохранения (NHS) в Англии покрыла стоимость Casgevy для пациентов, соответствующих критериям. К такому лечению будут подходить пациенты старше 12 лет с тяжелой серповидноклеточной анемией, рецидивирующими вазоокклюзионными кризами и определенным генотипом.

Casgevy (exagamglogen autotemsel) — одноразовый генотерапевтический препарат, разработанный совместно компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Оба заболевания вызваны мутациями в гене бета-субъединицы гемоглобина (бета-глобин, HBB).

Агентство по регулированию лекарственных средств и здравоохранения Великобритании (MHRA) одобрило Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии в 2023 году, а затем он был одобрен в январе 2024 года для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. В то же время Национальная служба здравоохранения Англии достигла предварительного соглашения о возмещении расходов на Casgevy за бета-талассемию раньше, чем за серповидноклеточную анемию — в августе 2024 года.

В отличие от трансплантации донорских стволовых клеток – единственного доступного в настоящее время метода лечения серповидноклеточной анемии – Касгеви не несет такого же риска развития реакции «трансплантат против хозяина» (GVPG). Тем не менее, NICE рекомендует его только пациентам, которые имеют право на трансплантацию, но не имеют подходящего донора. По оценкам NHS, в Великобритании насчитывается около 50 таких пациентов.