EMA позволило исследовать действие митохондриального стимулятора на людях

EMA позволило исследовать действие митохондриального стимулятора на людях

Филадельфийская биотехнологическая компания Mitochon Pharmaceuticals получила от EMA разрешение на проведение исследования фазы 1/2a по оценке так называемого митохондриального стимулятора, разработанного для лечения ряда нейродегенеративных расстройств.

Согласно сообщению Mitochon Pharmaceuticals, ее экспериментальное пероральное средство MP101, направленное на улучшение выживаемости и функции клеток центральной нервной системы, будет проверено в 14-дневном пилотном исследовании по оценке безопасности и первичной эффективности. Последний показатель будет определяться посредством измерения биомаркеров, специфичных для заболевания.

В общем, MP101 должны проверить в когортах больных боковым амиотрофическим склерозом, рассеянным склерозом (РС), болезнью Гентингтона и болезнью Альцгеймера.

«Мы рады возможности исследовать провокационную идею о том, что большинство нейродегенеративных заболеваний, если не все из них связаны с митохондриальной дисфункцией. Мы предполагаем, что длительное лечение с помощью нашего средства в микродозах решит митохондриальные проблемы и сменит важные специфические для заболевания биомаркеры по всем показаниям», — заявил соучредитель и главный научный сотрудник Mitochon Pharmaceuticals Джон Гайслер.

Отмечается, что MP101, способный преодолевать гематоэнцефалический барьер, продемонстрировал нейпропртекторные и функциональные преимущества в доклинических исследованиях. Согласно данным компании, преимущества этого кандидата включали

  • сохранение объема мозга при болезни Гентингтона,
  • защита аксонов от демиелинизации при РС,
  • защита нервно-мышечного сообщения при БАС,
  • предотвращение кратковременной потери памяти при болезни Альцгеймера
  • и защиту клеток мозга после черепно-мозговой травмы.
  • Ожидается, что успешное завершение текущего пилотного исследования станет основой запуска долгосрочных клинических исследований фазы 2b.