QurAlis предлагает свой вариант для исцеления от бокового амиотрофического склероза

На днях QurAlis (Кембридж, штат Массачусетс) ввела первую дозу своего экспериментального препарата первому участнику испытания I фазы, в котором оценивается безопасность ее кандидата при боковом амиотрофическом склерозе (БАС).

QurAlis входит в активную среду разработки лекарств от БАС в бурный период: недавно свою программу III фазы закрыла Cytokinetics, в то время как более крупные игроки на рынке БАС, Biogen и Brainstorm Cell Therapeutics закрыли март многообещающими новостями. Тем не менее, у кембриджской группы есть шансы вырваться в лидеры, так как она предлагает уникальный подход к излечению от БАС с акцентом на прецизионную медицину.

QRL-201 – антисмысловой олигонуклеотид («антисенс»), ведущий кандидат компании, который предназначен для восстановления функции двигательных нейронов посредством нормализации экспрессии белка STATHMIN-2, выполняющего такие задачи, как поддержка функции нейронов и стабильности аксонов. STATHMIN-2 в высокой степени экспрессируется в двигательных нейронах, но у пациентов с БАС часто наблюдается значительное снижение уровня этого белка.

Первый пациент получил дозу QRL-201 в клиническом центре Университета Монреаля (CHUM). QurAlis также заявила, что исследование по оценке безопасности этого «антисенса» будет проводиться в других центрах – в США, Великобритании, Бельгии, Нидерландах, Италии, Германии и Ирландии.

Предполагаемая дата завершения клинического исследования первой фазы — май 2025 года.