Частный стартап близок к победе над боковым амиотрофическим склерозом

Речь о мутации гена C9ofr72 — наиболее распространенной при семейном (наследственном) БАС мутации.

Кандидат AI Therapeutics AIT-101 достиг всех конечных точек в исследовании 2 фазы, в том числе снизил уровень биомаркера Poly(GP) –токсичного белка, связанного с боковым амиотрофическим склерозом — на 73%.

Однако остаются вопросы относительно влияния препарата на функциональность пациентов: биотехнологическая компания не сообщила об изменениях в пересмотренной функциональной рейтинговой шкале БАС (ALSFRS-R), которая, хотя и считается несовершенной, считается наилучшей метрикой для определения клинической пользы лекарств при БАС.

Генеральный директор компании Бриджитт Робертс сообщила Endpoints News, что испытание было слишком небольшим, чтобы оценить эффективность ALSFRS-R, но будущие исследования восполнят этот пробел. Дальнейшие планы по развитию проекта в основном остаются в секрете.

Полный набор данных этого испытания будет опубликован на предстоящей медицинской конференции.

AIT-101 является ингибитором липидной киназы PIKfyve, которая участвует в регуляции эндолизосомных процессов. По данным компании, ингибирование PIKfyve может «привести к активации фактора транскрипции TFEB, который стимулирует повышенный клиренс агрегатов токсичных белков».