Орфанні препарати

Молода біотехнологічна компанія Scholar Rock представила результати дослідження фази 2 з оцінки ефективності антитіла апітегромаб в лікуванні пацієнтів із спинальною мʼязовою атрофією (СМА).

Всього пʼять років тому спінальна мʼязова атрофія (СМА) була нішевим орфанним захворюванням, яке не мало модифікуючих хворобу препаратів. Сьогодні це місце запеклої битви між трьома конкурентами, два з яких виявилися під сильним тиском.