- Категорія
- Бізнес
Лікування СМА: на американському ринку лідирує Roche
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
1611
Всього пʼять років тому спінальна мʼязова атрофія (СМА) була нішевим орфанним захворюванням, яке не мало модифікуючих хворобу препаратів. Сьогодні це місце запеклої битви між трьома конкурентами, два з яких виявилися під сильним тиском.
Продажі першого з препаратів для лікування СМА, Spinraza від Biogen, розчаровують, хоча дані по другому, Zolgensma від Novartis, здаються трохи кращими — але ринок СМА, схоже, вже належить третьому препарату, Evrysdi від компанії Roche. Так, американські продажі ліків Roche в першому кварталі принесли 86 млн доларів США, що на 72% більше в порівнянні з попереднім кварталом.
Evrysdi — останній кілок у труну Spinraza, антисмислового нуклеотиду, який до недавнього часу був стандартом лікування СМА, але потім його неабияк потіснив препарат генної терапії Zolgensma. Zolgensma затвердили в середині 2019 року, і після його лончу продажі Spinraza в США почали різко падати. На сьогодні Novartis вилікувала за допомогою Zolgensma вже 1 200 пацієнтів зі СМА по всьому світу. Обсяг продажів Zolgensma в першому кварталі склав 319 мільйонів доларів США, що на 26% більше, ніж в попередньому кварталі, і на 88% більше, ніж в минулому році.
Але на ринок прийшов модифікатор сплайсингу мРНК Evrysdi (рісдіплам), який вигідно відрізняється пероральним прийомом — в той час як використання двох інших препаратів, що вимагають умови стаціонару \ участі медичного фахівця, знизилося через численні локдаунов.
Утвержденные болезнь-модифицирующие препараты для лечения СМА | |||
| Препарат | Популяция пациентов | Цена | Продажи на 2026 ($ млн) |
| Spinraza (Biogen/Ionis) | Любой тип СМА в любом возрасте | $750,000 первый год лечения, далее – по $375,000 в годr | 1,307 |
| Zolgensma (Novartis) | Type 1/2 children aged two or under | $2,1 млн однократное введение | 1,904 |
| Evrysdi (Roche/PTC) | Любой тип СМА в любом возрасте | До $340,000 в годr | 2,071 |
| Источники: Evaluate Pharma, отчеты компаний. |
Novartis намагається розширити свою цільову аудиторію, домагаючись затвердження для нової форми введення Zolgensma. Інтратекальна формула життєво важлива для швейцарського виробника — вона допоможе повернути втрачені позиції, оскільки дозволить лікувати дітей від двох років, віку, який є межею для внутрішньовенної форми Zolgensma.
Крім цього Novartis розробляє власний модифікатор сплайсингу мРНК, бранаплам, але він ще далекий від завершальних клінічних досліджень.
Якщо у Novartis є ще перспективи для розвитку Zolgensma, то із Spinraza ситуація куди гірша: продажу препарату Biogen продовжують падати навіть на тлі зниження карантинних заходів; кількість пацієнтів, які отримують Spinraza залишалося на рівні близько 11 200 за останні три квартали — не допомогли навіть хитрощі у вигляді нових клінічних випробувань.
