МЗУ закуповує інноваційні препарати для лікування тяжких форм гемофілії

МЗУ повідомляє, що торік придбано 18 позицій: рекомбанітні та плазмові фактори згортання крові, а також фактор Віллебранда людини у різних дозуваннях.

Окрім цих препаратів, що використовуються як основа при замісному лікуванні, МЗУ закуповують інноваційні препарати з використанням механізму договорів керованого доступу (ДКД) для більш складних випадків:

Антиінгібіторний коагулянтний комплекс. Застосовується для пацієнтів з інгібіторною формою гемофілії, організм яких виробляє антитіла, що нейтралізують дію факторів згортання крові.  

Інгібітори (антитіла) виникають як імунна відповідь, частіше у хворих на важку форму гемофілії А, що робить звичну замісну терапію неефективною. Клінічно це проявляється кровотечами, які складно зупинити.

Еміцизумаб. Це інноваційний препарат, який не є фактором згортання, але виконує його функцію. На відміну від факторів згортання крові, які необхідно внутрішньовенно вводити через день, еміцизумаб вводиться підшкірно – раз на один або кілька тижнів. При цьому він також показаний для пацієнтів з інгібіторами до факторів згортання. 

Довідково.  Гемофілія – це рідкісне спадкове захворювання, що виникає через дефіцит факторів згортання крові: фактора VIII (гемофілія А) або фактора IX (гемофілія В), внаслідок чого порушується нормальний процес утворення кров’яного згустка. 

Іншим спадковим порушенням системи згортання крові є хвороба Віллебранда. Вона пов’язана з дефіцитом або порушенням функції фактора Віллебранда — білка, який забезпечує прикріплення тромбоцитів до місця ушкодження судини та стабілізує фактор VIII, через що порушується перший етап зупинки кровотечі. 

Захворювання зазвичай проявляється слизово-шкірними кровотечами, зокрема носовими кровотечами, кровоточивістю ясен, рясними менструаціями та схильністю до утворення синців.