Rhythm Pharmaceuticals зазнала невдачі з орфанним препаратом Imcivree

У межах дослідження EMANATE було виділено чотири окремі когорти пацієнтів із генетично обумовленими формами ожиріння, повʼязаними з сигнальним шляхом MC4R – спричинених дефіцитом POMC/PCSK1, LEPR, SRC1 (NCOA1) або SH2B1. (Люди з цими захворюваннями при народженні мають нормальну вагу, та з часом у них розвивається важке ожиріння внаслідок гіперфагії.)

Учасників рандомізували в групи лікування Imcivree (сетмеланотид) або плацебо, втручання тривало протягом 52 тижнів.

Хоча в усіх групах спостерігалося зниження індексу маси тіла (ІМТ) порівняно з плацебо (від 1,7% до 4,3%), але жоден із цих показників не був визнаний статистично значущим. Згідно з апостеріорним аналізом, зниження ІМТ у групах POMC/PCSK1 (5,5%) та SRC1 (6,2%) було статистично значущим, проте Rhythm Pharmaceuticals вирішила не подавати ці дані регуляторним органам.

Зазначається, що на результати випробування суттєво вплинув високий відсоток вибуття учасників, офіційно підтверджений компанією.

При цьому профіль безпеки Imcivree відповідав попереднім дослідженням. Найпоширенішими побічними ефектами були гіперпігментація шкіри, реакції у місці інʼєкції, нудота, блювання та головний біль.

Генеральний директор Rhythm Pharmaceuticals доктор Девід Мікер зазначив, що отримані дані допоможуть краще ідентифікувати варіанти генів із повною втратою функції та сприятимуть розробці агоністів MC4R наступного покоління, над якими наразі працює компанія (бівамелагон і RM-718).

Наразі Imcivree схвалено для лікування пацієнтів із дефіцитом POMC, PCSK1 або LEPR (2020 рік), а також для пацієнтів із синдромом Барде-Бідля (2022 рік). Окрім того, Rhythm Pharmaceuticals планує затвердити його для лікування набутого гіпоталамічного ожиріння.