EMA відмовилося схвалити нові ліки проти синдрому Ретта та шизофренії

Перший з невдах — Daybue, що призначався для лікування синдрому Ретта, другий — ілоперидон, розроблений для терапії шизофренії та біполярного розладу. В обох випадках регулятор визнав представлені дані недостатніми для підтвердження безпеки або ефективності препаратів.

Daybue (трофінетид), препарат генотерапії, що доставляє за допомогою вектора AAV9 безпосередньо в ЦНС функціональну копію гена MECP2, мав стати першим засобом для лікування синдрому Ретта в Європейському Союзі. Попри те, що Daybue вже схвалений у США та Канаді, європейські експерти заблокували його через низку суттєвих проблем: терапевтичний ефект трофінетиду через 12 тижнів оцінювався ними як занадто незначний, щоб вважатися клінічно значущим. Крім того, єврорегулятор не зміг зробити надійні висновки щодо довгострокової результативності лікування трофінетиду.

Щодо ілоперидону, антипсихотика, який розробляється Vanda Pharmaceuticals для лікування дорослих пацієнтів із шизофренією та гострими маніакальними епізодами при біполярному розладі I типу, то для EMA позитивний вплив препарату не переважав серйозних ризиків, зокрема вираженого подовження інтервалу QT на ЕКГ. Цей стан є прямим предиктором фатальних серцевих аритмій, і оскільки фармкомпанія не змогла запропонувати ефективні заходи для моніторингу та мінімізації цієї загрози, агентство рекомендувало відмовити у реєстрації препарату.

Негативні рішення EMA підкреслюють сучасний тренд у європейській медицині: регулятори все частіше вимагають беззаперечних доказів того, що потенційна користь від застосування нових ліків суттєво переважає серйозні побічні ефекти, особливо коли мова йде про ризики для життя, як у випадку з кардіотоксичністю ілоперидону.