EMA отказалось одобрить новые лекарства против синдрома Ретта и шизофрении

Первый из неудачников — Daybue, предназначавшийся для лечения синдрома Ретта, второй — илоперидон, разработанный для терапии шизофрении и биполярного расстройства. В обоих случаях регулятор признал представленные данные недостаточными для подтверждения безопасности или эффективности препаратов.

Daybue (трофинетид) — препарат генной терапии, который с помощью вектора AAV9 доставляет непосредственно в ЦНС функциональную копию гена MECP2, — должен был стать первым средством для лечения синдрома Ретта в Европейском Союзе. Несмотря на то что Daybue уже одобрен в США и Канаде, европейские эксперты заблокировали его из-за ряда существенных проблем: терапевтический эффект трофинетида через 12 недель оценивался ими как слишком незначительный, чтобы считаться клинически значимым. Кроме того, европейский регулятор не смог сделать надёжные выводы относительно долгосрочной результативности лечения трофинетидом.

Что касается илоперидона — антипсихотика, который разрабатывает Vanda Pharmaceuticals для лечения взрослых пациентов с шизофренией и острыми маниакальными эпизодами при биполярном расстройстве I типа, — то для EMA положительное влияние препарата не перевешивало серьёзных рисков, в частности выраженного удлинения интервала QT на ЭКГ. Это состояние является прямым предиктором фатальных сердечных аритмий, и поскольку фармкомпания не смогла предложить эффективные меры для мониторинга и минимизации этой угрозы, агентство рекомендовало отказать в регистрации препарата.

Негативные решения EMA подчёркивают современный тренд в европейской медицине: регуляторы всё чаще требуют безоговорочных доказательств того, что потенциальная польза от применения новых лекарств существенно перевешивает серьёзные побочные эффекты, особенно когда речь идёт о рисках для жизни, как в случае с кардиотоксичностью илоперидона.