Новий препарат Biogen допомагає дітям із СМА, які не отримали користі від Zolgensma

Biogen оприлюднила на попередні результати невеликого дослідження 1 фази з оцінки безпеки та попередньої ефективності саланерсену – наступника Spinraza.

Згідно з даними команії, новий антисенс-олігонуклеотид здатен допомогти дітям зі спінальною м’язовою атрофією (СМА), які все ще не можуть самостійно сидіти, попри лікування відомим блокбстером Novartis Zolgensma.

Серед дітей віком від 5 місяців до 12 років, які мали підвищені титрів нейрофіламентів легкого ланцюга (NfL) саланерсен асоціювався із середнім зниженням NfL на 70% через шість місяців післля введення препарату в дозі 40 мг. Зниження цього біомаркера нейродегенерації зберігалося протягом року.

Половина дітей досягла значного покращення моторних функцій (ходьба, повзання, стояння або сидіння).

«Бачити дитину, якій у віці одного року ввели препарат генної терапії, але яка у п’ять років усе ще не може сидіти без підтримки, а потім через три місяці після початку терапії саланерсеном набуває здатності самостійно сидіти — несподівано», — визнала очільниця дослідження доктор Валерія Сансоне, професорка неврології Університету Мілана.

Сансоне зазначила, що поточні дані отримані з «відносно невеликої когорти», і для подальшого розуміння ефектів саланерсену як у раніше пролікованих, так і в нелікованих пацієнтів потрібно провести більше дослідження.

Оцінюючи переносимість саланерсену серед пролікованих дітей, Biogen дійшла висновку, що саланерсен має «загалом добре переносимий профіль безпеки» при застосуванні дозах 40 мг і 80 мг. Найпоширенішими небажаними явищами, зафіксованими у випробуванні, були лихоманка (у 40% пацієнтів) та інфекція верхніх дихальних шляхів (у 29%).